Wygrali bitwę o refundację leków

W połowie lutego chorzy na mukowiscydozę i ich bliscy z wielką radością zareagowali na informacje z Ministerstwa Zdrowia. Czekali na nią od wielu miesięcy. Przez najbliższy rok trzy leki przyczynowe będą refundowane. Dzięki nim chorzy będą mogli żyć niemal normalnie, a ich choroba stanie się przewlekła, a nie śmiertelna. – Będę mógł grać w piłkę – skomentował dobre wieści 8-letni Dawid Teofilak, o którym pisaliśmy już kilkukrotnie.

28 lutego, a właściwie 29 lutego, to Dzień Chorób Rzadkich. Na niektóre z nich choruje w Polsce tylko kilkaset, a nawet kilkadziesiąt osób. Jednym z takich rzadkich schorzeń jest mukowiscydoza, która powoduje, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, wywołujący zaburzenia we wszystkich narządach z gruczołami śluzowymi, głównie w układzie oddechowym, pokarmowym i rozrodczym. Objawia się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną oraz niewydolnością enzymatyczną trzustki z zaburzeniami trawienia i wchłaniania. Jedynym skutecznym sposobem pozbycia się choroby jest przeszczep płuc, a czasem i wątroby, który wykonuje się zwykle u nastolatków i pacjentów dorosłych. Niestety, wielu chorych tego nie dożywa. Umierają w wieku kilkunastu czy nieco ponad 20 lat z powodu niewydolności oddechowej.

Petycje odniosły skutek
W Polsce z mukowiscydozą żyje ok. dwa tysiące osób, od noworodków po dorosłych. Średnia długość ich życia wynosi 24 lata, podczas gdy w innych krajach jest dwa razy dłuższa. Stan chorych poprawiają leki przyczynowe. Są one jednak bardzo drogie. Miesięczna kuracja dla jednej osoby wynosi 80 tys. zł, dlatego walka o refundację tych medykamentów trwała wiele miesięcy. Prowadziły ją organizacje chorych na mukowiscydozę i ich rodzin. Założona przez nich MukoKoalicja przez ostatnie miesiące zbierała podpisy pod petycjami o wprowadzenie refundacji leków przyczynowych. We wrześniu 2021 r. Ministerstwo Zdrowia zapewniało, że złożyło wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Symkevi i Kaftrio. Po uzgodnieniu programu lekowego wnioski zostały przekazane do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która wykonała ekspertyzę. Następnym etapem były negocjacje cenowe między wnioskodawcą a Zespołem Negocjacyjnym Komisji Ekonomicznej. I udało się! Od połowy lutego refundowane będą leki: Kaftrio – dla pacjentów powyżej 12 r. ż., Symkevi – dla pacjentów powyżej 6 r. ż. i Orkambi – dla pacjentów powyżej 2 r. ż. To oznacza, że terapia obejmie nie tylko dzieci, ale także dorosłych pacjentów.

Naciski mają sens
Rodzice pacjentów przyznają, że wpisanie leków przyczynowych na mukowiscydozę to zasługa presji wywołanej nie tylko przez organizacje pozarządowe, ale także media – zarówno ogólnopolskie, jak i lokalne.
– Dawid ma dwie mutacje genu powodującego mukowiscydozę, na które będzie oddziaływać jeden z refundowanych leków – zapewnia Adam Teofilak, tata 7-latka. – Dlatego jego lekarka ze Szczecina już nas poinformowała, że kwalifikuje się do terapii.
Chłopiec obecnie stosuje wiele lekarstw, musi wykonywać inhalacje i rehabilitować się. Co kilka tygodni bywa u lekarzy, na wizytach kontrolnych lub w szpitalu na badaniach. Poza tym chodzi do zwykłej szkoły i jak wielu jego rówieśników bardzo lubi grać w piłkę nożną. Trenuje w Akademii Piłkarskiej Gwardii Koszalin.
– Dzięki temu poprawi się jego wydolność oddechowa, co oznacza, że nie będzie się tak szybko męczył, a więc umożliwi granie w piłkę – zaznacza tata Dawida. – Z choroby śmiertelnej mukowiscydoza zmienia się w chorobę przewlekłą.
Chłopiec jest pod opieką koszalińskiej poradni pulmonologicznej dla dzieci, a także specjalistów z poradni chorób metabolicznych w Szczecinie. Wymaga codziennych inhalacji, drenażu płuc i specjalnej diety z powodu problemów z trzustką. Dzięki nowym lekom te zabiegi nie będą tak częste.

Pełnoletniość z problemami
Z informacji o refundowaniu leków na jej chorobą cieszy się Julia Mielnicka (na zdjęciu). Uczennica Zespołu Szkół nr 1 w lutym skończyła 18 lat, przechodzi więc pod opiekę specjalistów dla dorosłych. Nie każdy lekarz chce się podjąć leczenia takich wymagających pacjentów.
– Lekarze w Szczecinie nie chcieli nas przyjąć, ale znalazłyśmy gastroeneterologa w Poznaniu, co nas bardzo cieszy, bo Julia nie może zostać bez opieki – podkreśla mama nastolatki. – Szukamy jeszcze diabetologa. Musimy od nowa orientować się, gdzie się leczyć.
Na jej leczenie społeczność „ekonoma” zbiera nakrętki, które można wrzucać do specjalnego pojemnika w kształcie serca. Pomysł takiej formy pomocy padł od wolontariuszy szkolnego koła Caritas, bo zbieranie plastikowych nakrętek to także sposób dbania o środowisko naturalne.
Życie Julki jest bardziej ograniczone niż życie 7-latka. Dziewczyna praktycznie nie wychodzi z domu, bo musi unikać infekcji. Nawet katar, dla innych banalny, dla niej może skończyć się zapaleniem płuc.
– Tak się zresztą stało kilka razy – wspomina mama nastolatki. – Dlatego bardzo uważam na córkę. Odwiedziny w domu to rzadkość. Gość musi być w pełni zdrowy i zaszczepiony przeciw COVID-19.
Julia uczy się w domu, ma indywidualny tok nauczania. Wymaga to od niej większego wysiłku intelektualnego niż od jej rówieśników, ale to nie stanowi dla niej problemu. W zeszłym roku szkolnym osiągnęła średnią 5,1. Dzięki temu została stypendystką Prezesa Rady Ministrów.

Nie wstydzić się choroby
Mama Julii nie kryje, że świadomość o tym, czym jest mukowiscydoza, jest coraz większa.
To sprawia, że osoby spoza rodziny pacjenta chcą wiedzieć więcej o tej chorobie i przestają się jej bać.
– Kiedyś ludzie trochę stronili od osób z mukowiscydozą, bojąc się, paradoksalnie, że mogą się zarazić tą chorobą, a to przecież nie jest możliwe – zaznacza Marlena Szubert. - To my musimy obawiać się kontaktów z innymi, z powodu ryzyka infekcji. Na szczęście to podejście innych do pacjentów z mukowiscydozą się zmienia. Widzę te zmiany po koleżankach i kolegach córki, bo dopytują ją o chorobę, a ona już się jej nie wstydzi. Stała się bardziej otwarta, chętniej o niej opowiada. Przez jakiś czas miała w internecie kanał na YouTubie, na którym opowiadała o życiu z mukowiscydozą. Obecnie można śledzić jej zmagania z chorobą na portalu Facebook, na którym Julia ma profil „Mukowiscydoza i ja”.

Leki jeszcze nie dla każdego
Jednak na pierwsze podanie leku zarówno Dawid, jak i Julia muszą poczekać kilka miesięcy, ponieważ proces refundacyjny w Polsce trwa, muszą znaleźć się pieniądze w budżecie na ten cel. Poza tym od marca tylko trzy szpitale w Polsce będą miały kontrakt z NFZ.
– Ale i tak się cieszymy, bo kilka miesięcy czekania na lek to już nie kilka lat – zaznacza Adam Teofilak.
Zła wiadomość jest taka, że z tej formy leczenia skorzysta tylko połowa polskich pacjentów. Nie wszystkie osoby cierpiące na mukowiscydozę mają chorobę wywołaną przez określone mutacje genów, a jest ich ponad 2 000. Nie każdy pacjent jest też w wieku, w którym można podać jeden z trzech medykamentów. Nie będą ich mogli przyjmować także pacjenci po przeszczepie płuc. Dla większości z nich ta operacja była jedyną metodą przedłużenia życia.

Reakcje nie zawsze przyjemne
Trzeba wiedzieć, że leki przyczynowe nie sprawiają, że mukowiscydoza zniknie. Dzięki nim zostanie zahamowana, ale pacjenci nadal wymagać będą częstych wizyt u specjalistów, inhalacji, drenaży, chociaż w mniejszym zakresie. Mimo że poprawi się ich komfort i długość życia, nadal będą zbierać na swoje leczenie 1 procent podatku i inne darowizny. Są też osoby, u których mukowiscydozę wywołała bardzo rzadka mutacja genu, na którą jeszcze nie ma leków przyczynowych.
– Czytam w internecie relacje pacjentów, którzy już przyjęli ten lek i przekonuję się, że pierwsze doby po jego zażyciu nie są miłe i przyjemne – dodaje Marlena Szubert. – Chorzy piszą, że organizm pozbywa się wtedy wielkiej ilości śluzu zalegającego w narządach. Dopiero po kilku dniach sytuacja się normuje. Ja mam nadzieję, że u Julki te pierwsze reakcje na nowy lek nie będą tak gwałtowne. Jestem szczęśliwa, że wreszcie jest szansa na bardziej normalne życie dla niej, na to, że będzie mogła funkcjonować samodzielnie, bez mojej ciągłej opieki.
Dawidowi w leczeniu można pomóc darowizną na jego subkonto w Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO: BPH S.A. Oddział Kraków: 36 1060 0076 0000 3200 0132 9248 (koniecznie z dopiskiem: „Dla Dawida Teofilaka”).
Chłopcu można przekazać też jeden procent podatku Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę „MATIO”, wpisując jej numer KRS 0000097900 i cel szczegółowy: Dawid Teofilak. Trwa też zbiórka na portalu siepomaga/Dawid-teofilak na sprzęt medycyny do wewnętrznego drenażu płuc.
Julia Mielnicka także wymaga systematycznego wsparcia nie tylko w leczeniu i rehabilitacji, ale także w codziennym funkcjonowaniu. Pieniądze dla 18-latki można wpacać przez stronę Pomagam.pl (pomagam.pl/pomocdlajulii). Pieniądze z tej zbiórki przekaże jej Fundacja „Wybierz By Pomóc”, której jest podopieczną.

Ewa Marczak

Fot. Archiwum prywatne