Walczą o refundację leków

We wrześniu przypada Światowy Dzień Mukowiscydozy. W Polsce z tą genetyczną i nieuleczalną chorobą zmaga się dwa tysiące osób. Średnia długość ich życia wynosi 24 lata, podczas gdy w innych krajach jest dwa razy dłuższa. Stan chorych poprawiają leki, które w Polsce nie są refundowane. O zmianę tej sytuacji walczą pacjenci i ich rodziny, w tym rodzice 7-letniego Dawida Teofilaka z Koszalina. Siedem lat temu nasi Czytelnicy pomogli w uzbieraniu 31 tys. zł na zakup kamizelki drenażowej dla chłopca.

– Dawid nadal z niej korzysta – zapewnia Adam Teofilak, tata 7-latka. – Poza tym musi stosować leki i inhalacje, rehabilitować się. Dzień zaczynamy od wzięcia tabletek i inhalacji. Dochodzą nowe leki, odżywki, witaminy. Poza tym jest normalnym chłopcem: chodzi do zwykłej szkoły, uwielbia grać w piłkę nożną, co jest dla niego formą rehabilitacji. Trenuje w Akademii Piłkarskiej Gwardii Koszalin. Klub zorganizował niedawno turniej Gwardyjka Cup, połączony ze zbiórką pieniędzy na jego leczenie.

Umierają u progu dorosłości
Mukowiscydoza powoduje, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, wywołujący zaburzenia we wszystkich narządach z gruczołami śluzowymi, głównie w układzie oddechowym, pokarmowym i rozrodczym. Schorzenie objawia się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną oraz niewydolnością enzymatyczną trzustki z zaburzeniami trawienia i wchłaniania. Jedynym skutecznym sposobem pozbycia się choroby jest przeszczep płuc, a czasem i wątroby, który wykonuje się zwykle u nastolatków i pacjentów dorosłych. Niestety, wielu chorych tego nie dożywa. Umierają w wieku kilkunastu, dwudziestu lat z powodu niewydolności oddechowej.

Ważne badania przesiewowe
Chorobę u Dawida wykryły przesiewowe badania genetyczne, które chłopiec przeszedł w szpitalu po urodzeniu. Okazało się, że jego rodzice są nosicielami uszkodzonego genu, który powoduje mukowiscydozę. Chłopiec jest pod opieką koszalińskiej poradni pulmonologicznej dla dzieci, a także specjalistów z poradni chorób metabolicznych w Szczecinie. Wymaga codziennych inhalacji, drenażu płuc i specjalnej diety z powodu problemów z trzustką.
Koszty leczenia mukowiscydozy w Polsce sięgają 3-4 tys. zł miesięcznie i nie są refundowane. Miesięczna kuracja najnowszym lekiem przyczynowym, który spowalnia rozwój choroby, kosztuje obecnie 90 tys. zł, a najlepsze efekty daje stosowanie go przez rok. Chociaż stosuje się go dopiero od 12. roku życia, już teraz trzeba zacząć zbierać pieniądze, aby już je mieć w odpowiednim czasie.
– Lek Kreon 25000, który Dawid musi brać do każdego posiłku, czyli osiem tabletek dziennie, ma przestać być refundowany – zaznacza tata chłopca. – Koszt zakupu czterech opakowań miesięcznie wynosi obecnie około 15 zł, a po zniesieniu refundacji wzrośnie do 60 zł.

Trzy petycje
Organizacje, skupiające chorych na mukowiscydozę i ich rodziny, założyły MukoKoalicję, która m.in. zbiera podpisy pod petycjami o wprowadzenie refundacji leków przyczynowych. Pierwsza petycja powstała w 2017 r. i dotyczyła leku Orkambi. Udało się pod nią zebrać ponad 14 tysięcy podpisów. Pod petycją o refundację leku przyczynowego Symkevi podpisało się prawie 7 tysięcy. Obecnie można poprzeć utworzoną latem zeszłego roku petycję o refundację leku Kaftrio, który trzeba brać stale, a miesięczna kuracja nim kosztuje 80 tys. zł. Jest ona dostępna w internecie: www.petycjeonline.com, gdzie w wyszukiwarce należy wpisać frazę: refundacja_kaftrio.Podpisało się pod nią już 20 tys. osób. Na razie, od 1 listopada 2020 r., jeden z leków zaczął być finansowany w ramach programu lekowego. Jednak korzysta z niego około dziesięciorga dzieci w Polsce.

Apel do ministerstwa i firmy farmaceutycznej
Z okazji Światowego Dnia Mukowiscydozy, przypadającego 8 września, polscy pacjenci pikietowali przed siedzibą Ministerstwa Zdrowia i siedzibą polskiego oddziału producenta leku, apelując o wprowadzenie jego refundacji.
Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że zostały już złożone wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Symkevi i Kaftrio. Po uzgodnieniu programu lekowego wnioski zostały przekazane do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która wykona ekspertyzę. Następnym etapem będą negocjacje cenowe między wnioskodawcą a Zespołem Negocjacyjnym Komisji Ekonomicznej.
Natomiast 15 września odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich ph. „Jak wygrać walkę o oddech?”, poświęcone problemom pacjentów z mukowiscydozą. Dla producentów leków chorych jest zbyt mało, aby opłacało się obniżyć cenę preparatów, które znacząco poprawiają komfort życia chorych i wydłużają im życie.
– Ale w niektórych krajach te nowe leki są refundowane, a u nas nadal nie – przyznaje Adam Teofilak. – Nie wiemy dlaczego, bo osoby, które go przyjmują, odczuwają zdecydowaną poprawę swojego stanu zdrowia. My nadal żyjemy w niepokoju, martwiąc się o każdy oddech Dawida, ale na szczęście mamy wsparcie ze strony wielu ludzi.

Pomóc Dawidowi można też wpłatą na jego subkonto w Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO:
BPH S.A. Oddział Kraków: 36 1060 0076 0000 3200 0132 9248
koniecznie z dopiskiem: „Dla Dawida Teofilaka".

Ewa Marczak

Fot. Archiwum prywatne